合成対照群とは？
読み方: ごうせいたいしょうぐん
30秒まとめ
臨床試験で、実際のプラセボ群の代わりにAIや過去データから対照群を構成する手法。被験者の負担を減らし、より多くの患者を実薬群に割り当てられる。
合成対照群の意味・定義
合成対照群(Synthetic Control Arm、外部対照群とも)とは、臨床試験(治験)において、実際にプラセボ(偽薬)を投与する対照群の一部または全部を、過去の治験データやリアルワールドデータ、AIによる予測モデル(デジタルツイン)で置き換える手法です。Unlearn.AIやMedidataなどが取り組み、2026年の治験DXで最も注目されるアプローチの一つです。\n\n通常のランダム化比較試験では、被験者の半数程度がプラセボ群に割り当てられますが、これは効果のない治療を受ける患者を生み、また必要な被験者数を増やします。合成対照群を使えば、対照群を縮小し、より多くの患者を実薬群に割り当てられるため、被験者の負担軽減・リクルートの容易化・試験期間の短縮につながります。\n\n一方で、過去データと現在の試験集団の差(交絡・選択バイアス)をどう補正するか、規制当局(FDA・EMA・PMDA)がどこまで合成対照群を承認の根拠として受け入れるかは、まだ発展途上の論点です。希少疾患や小児など、プラセボ群の確保が倫理的・実務的に難しい領域での活用が特に期待されています。